重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
JCC：常用抗生素万古霉素或有望治疗人类炎性肠病
本文研究结果表明，四周的万古霉素治疗或能诱导PSC-炎性肠病患者机体病情的缓解，这或许与肠道菌群多样性减少和与胆汁酸及短链脂肪酸稳态相关组成的改变有关。
2025-02-14
Science：帕金森病的"分子帮凶"终现形！研究人员破解致病蛋白传播密码
这项研究的意义远超帕金森病本身。FAM171A2作用机制的揭示，为阿尔茨海默病、路易体痴呆等蛋白病提供了全新视角——或许所有错误折叠蛋白的传播，都依赖特定的"分子接收器"。
2025-02-25
Cell Stem Cell：相同的突变为何会引起不同类型白血病的发生？
本文研究强调了单细胞谱系追踪在解释癌症进化早期事件中的相关性，同时研究人员推测，不同的细胞历史或许携带者不同的癌症表型潜力。
2025-03-13
慢性应激通过诱导中性粒细胞胞外网捕加剧脑淀粉样血管病
慢性压力通过促进中性粒细胞发生NETosis，增强了脑血管中淀粉样蛋白β的沉积，并加剧了随后的脑损伤，促进了脑淀粉样血管病的进展。
2024-11-07
